阿根廷国家药品、食品和医疗技术管理局（ANMAT）最近批准了一种新药，用于治疗至少接受过三种先前疗法的成人复发或难治性多发性骨髓瘤患者。阿根廷新闻社（NA）的一份报告披露了这一消息。这种药物是talquetamab，一种抗GPRC5DxCD3双特异性抗体，可重定向T细胞。它是一种具有不同作用机制的新治疗选择，已显示出显著的临床益处。其于2023年8月获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，依据的是I/II期MonumenTAL-1研究的结果，该研究评估了其在300多名复发或难治性多发性骨髓瘤患者中的疗效和安全性。根据研究，在未接受过T细胞重定向疗法的患者中，总体缓解率为74%，而在先前接受过此类疗法的患者中为67%。除了疗效外，该疗法的中位缓解持续时间长达17.5个月，24个月的总生存率为67.1%。强生公司的这一新成果已在阿根廷医院使用条件下供应，用于治疗至少接受过三种先前治疗且在最后一次治疗后病情进展的成人复发或难治性多发性骨髓瘤患者的单药治疗。这是首个获批的双特异性抗体，可同时靶向T细胞上的CD3受体和GPRC5D受体，其作用模式使其能够将患者自身的T细胞重定向至肿瘤细胞，从而触发强大的抗肿瘤免疫反应。它通过皮下注射给药，并遵循一个剂量方案，包括一个逐步增加剂量的初始阶段，然后是每两周一次的给药方案。多发性骨髓瘤是一种罕见的血液癌症，影响骨髓中的浆细胞。尽管在过去二十年中，该疾病的治疗取得了长足进步，但它仍然无法治愈，大多数患者会对疗法产生耐药性。在接受第三次疗法后，患者的生存率估计仅为15%，并且每次治疗后的缓解时间都会缩短。异常细胞不受控制地增殖，产生有缺陷的抗体，并影响红细胞、白细胞和血小板的正常产生，可能引发肾衰竭、贫血、骨折、高钙血症和反复感染等严重并发症。在阿根廷，多发性骨髓瘤的发病率估计每年约有1300例，平均每天有3.5个新诊断。该实验室医疗和监管事务主任Ariel Perelsztein博士说：“我们坚定地致力于改善多发性骨髓瘤患者的生存率。”其作用机制和疗效概况使其成为一种非常有前景的替代方案。同样，布宜诺斯艾利斯意大利医院的血液科医生Cristian Seehaus博士对此表示赞同，他说：“在临床实践中，我们经常看到患者已经用尽了所有可用的治疗选择”，同时他表示，这种新药为患者带来了新的希望，给药方式为皮下注射，并且根据研究，其安全性状况在大多数情况下是可控的。罗萨里奥英国医院的血液科医生María Eugenia Funes博士说：“talquetamab在阿根廷治疗选择中的纳入，是为不再对经典药物组合有反应的患者治疗的关键一步。这种方式在许多情况下允许门诊给药，并定期检查以监测可能的副作用。根据临床研究的观察，最常见的不良反应包括味觉改变（味觉障碍）、口干、体重下降和感染，其中大多数为轻度至中度且暂时性的，而因不良反应而永久停止治疗的情况很少见。”这种药物为迄今为止选择非常有限的人群提供了一个新的可能性。
